Parece novedoso pero en realidad la terapia génica, aquella que sustituye o repara un gen defectuoso con el fin de curar la enfermedad que provoca, lleva más de cuarenta años siendo objeto de la investigación. Un arduo recorrido científico, con luces y sombras y con escollos todavía por superar, que ya es una realidad para enfermedades de la sangre provocadas por un solo gen...