La paciente pediátrica tratada con CAR-T tiene dermatomiositis anti-MDA5-positiva, una enfermedad rara autoinmune, que se caracteriza por el desarrollo de un rápido y grave daño pulmonar. La tasa de mortalidad oscila entre el 30 y el 66 % y la prevalencia es de un caso por cada millón de habitantes.
Las CAR-T son terapias de modificación genética de determinadas células del sistema inmunitario que reconocen y destruyen a las cancerosas. Han tenido éxito en el tratamiento del cáncer y en esta ocasión se ha empleado por uso compasivo, ya que no había más opciones para la pequeña paciente.
La enfermedad, en remisión
Hace un año la menor se encontraba en estado crítico en la Unidad de Cuidados Intensivos (UCI) de la Paz, y gracias a esta terapia CAR-T la enfermedad autoinmune se encuentra en remisión y ya no necesita tratamiento inmunosupresor, informa en una nota la Administración regional.
La capacidad motora de la menor está, además, mejorando progresivamente y durante el día ya respira por sí misma, sin necesidad de ventilación mecánica ni asistencia ventricular extracorpórea.
La coordinadora de la Unidad Multidisciplinar de enfermedades Minoritarias de La Paz, Rosa Alcobendas, ha precisado que la niña tiene ahora 11 años, pero con 10 años debutó con la enfermedad rara autoinmune.
Esta patología le produjo una afectación cutánea y pulmonar muy severa que la llevó a estar en UCI, dependiente de una máquina, pese a haber recibido múltiples líneas de inmunosupresión.
Esta terapia ha permitido salvar a la pequeña y cambiar radicalmente el curso de la enfermedad. De hecho, va a su colegio, puede caminar, apenas utiliza oxígeno y está sin tratamiento inmunosupresor.
El investigador de IdiPaz Andrés París señala que las terapias CAR-T nacieron para atajar el cáncer, concretamente la leucemia linfoblástica aguda, y «ahora estamos viendo numerosos casos en los que se utilizan para enfermedades autoinmunes».
Reiniciando el sistema inmune
París ha detallado que el hospital madrileño ha aplicado la terapia CAR-T ARI-0001.
Lo que hace esta terapia CAR-T respecto a otro tipo de tratamientos es que «parece que consigue reiniciar en profundidad una parte del sistema inmune, en concreto, los linfocitos B, que en esta enfermedad tienen un papel fundamental», explica París.
Este logro, que se ha publicado la revista científica Med, ha sido posible gracias a la implicación de un equipo multidisciplinar conformado por profesionales sanitarios de diferentes servicios de La Paz.
Entre los participantes externos, se encuentran el Hospital público Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Clinic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO).
