Enfermedades raras

Padecer piel de mariposa supone convertirte en una persona extremadamente frágil y dependiente de las vendas que protegen las heridas. Una enfermedad rara que hace visible la campaña #Yovendomicuerpo coincidiendo con el Día Internacional de esta patología genética, degenerativa y sin cura....
Un ensayo clínico pionero permite a tres niños probar en sus hogares el primer exoesqueleto infantil, con el objetivo de mejorar la calidad de vida de pacientes con Atrofia Muscular Espinal (AME), una enfermedad que impide a los pequeños caminar...
El objetivo del Consorcio Internacional para la Investigación en Enfermedades Raras de disponer de 200 medicamentos huérfanos (destinados a enfermedades raras) autorizados en 2020 está cerca de ser cumplido, por lo que el énfasis está ahora en alcanzar los 1.000 nuevos tratamientos para final de 2027...
¿Qué dispara el autismo? Hay mil y una teorías sobre este complejo trastorno que se estima afecta a uno de cada 160 niños. La evidencia científica disponible indica la existencia de múltiples factores, entre ellos los genéticos pero también los ambientales...
Doña Letizia pide no olvidar ningún día del año las reivindicaciones de los tres millones de personas con enfermedades raras y sus familias que "ruegan, imploran que la investigación científica se potencie" en España, un "derecho legítimo" de los afectados que beneficia al conjunto de la sociedad...