Los fármacos de terapia génica, aquellos que sustituyen o reparan el gen defectuoso que causa la enfermedad, abren la esperanza para muchas enfermedades raras de origen genético. Y ya son prácticamente una realidad para algunas patologías de la sangre causadas por un solo gen. Pero para que lleguen al paciente...¿cómo se financiarán estos costosos medicamentos huérfanos?...
