El azar genético quiso que Manuela y Pablo heredaran de sus padres dos alelos mutados de un gen que les provoca deterioro neurológico progresivo, una enfermedad poco frecuente llamada síndrome de Sanfilippo. Cuando se conmemora el Día Mundial de las Enfermedades Raras, la genética también abre la puerta de la esperanza: es posible que la terapia génica revierta la enfermedad...