La medicina de precisión es el “futuro”. ¿En qué consiste? ¿Cómo puede ayudar en la oncología pediátrica? Las respuestas las tiene Ana Fernández-Teijeiro, jefa de Sección de Onco-Hematología Pediátrica del Hospital Virgen de la Macarena y presidenta de la Sociedad Española de Hematología y Oncología Pediátrica (SEHOP)
La medicina de precisión (MP) ha nacido como consecuencia de todos los avances que buscan un mejor cuidado del paciente. Esta medicina persigue la personalización del diagnóstico y tratamiento para combatir la clave molecular del tumor.
“Para hablar de medicina de precisión en oncología pediátrica lo que necesitamos es diseñar un panel de alteraciones genéticas que deben ser analizadas en los tumores pediátricos”, recalca la doctora Ana Fernández-Teijeiro.
Para poder analizar la posibilidad de un tratamiento personalizado se necesitan ensayos clínicos.
Por un lado están los ‘ensayos umbrella’, en el que para un mismo tipo de cáncer se identifican diferentes mutaciones a las que se intenta atacar con diferentes drogas.
Por otro lado los ‘ensayos cesta’, donde hay muchos cánceres y tumores que comparten una alteración genética común y con los que se prueba el mismo fármaco para ver su eficacia.
“La medicina de precisión busca que tras el análisis del ADN se pueda hacer un traje adecuado para cada paciente”, define la doctora; es decir, busca adaptar el tratamiento a la alteración molecular de ese paciente, intentando atacar únicamente al tumor y reducir los efectos secundarios.
Para hablar de ello la Asociación de Médicos Gallegos, Asomega Muller, ha elaborado una serie de webinars con el apoyo de GSK y PharmaMar.
Situación actual del cáncer infantil y adolescente
Se calcula que cada año padecen cáncer unos 400.000 niños y adolescentes de entre 0 y 19 años en el mundo, siendo una de las principales causas de mortalidad en la niñez y la adolescencia.
En los países de ingresos altos, más del 80 % de los niños afectados de cáncer se curan, pero en muchos países de ingresos bajos o medianos se curan menos del 30 por ciento, informa la Organización Mundial de la Salud.
El cáncer infantil se caracteriza por su origen embrionario y se desarrolla en las primeras dos décadas de la vida. Su crecimiento es rápido, agresivo e invasivo y rara vez se asocia a carcinógenos ambientales. Son mas quimiosensibles y radiosensibles que los tumores del adulto, aunque presentan mayor tasa de curación.
En España se diagnostican 1.100 nuevos casos cada año en menores de 14 años, siendo las leucemias los tumores más frecuentes (30 %). En segundo lugar se encuentran los tumores del sistema nervioso central (20 %). Por último los linfomas, seguidos de los tumores de la cresta neural, los tumores renales y los sarcomas, además de otros con menos frecuencia.
La supervivencia oncológica pediátrica
“Con datos de 2021 sabemos que la supervivencia es del 81 %, de cada cinco niños podemos curar a cuatro en este momento”, señala la doctora.
La razón de esta supervivencia hace referencia a todos los avances alcanzados en la medicina que han permitido que en la actualidad haya tratamientos para el cáncer infantil basados en las mismas estrategias utilizadas en adultos: la cirugías, radioterapia, quimioterapia e inmunoterapia.
“Todo esto ha apoyado a un tratamiento de soporte fundamental como es el nutricional, transfusional, de diagnóstico y tratamiento de las infecciones oportunistas. Ahora todo ello constituye el abordaje del niño y adolescente con cáncer contribuyendo a la supervivencia”, subraya la especialista.
La experta destaca que la importancia no solo es curar a los niños sino “curarlos mejor”. Alrededor del 70 % de supervivientes de cáncer van a tener secuelas y el 40 % de ellos las van a sufrir graves, informa la experta.
La medicina de precisión aspira a “disminuir la utilización de tratamientos innecesarios y reducir los errores de prescripción derivados de medicaciones que pueden no ser útiles para el paciente”.
Medicina convencional vs. Medicina personalizada
En la medicina tradicional, los pacientes reciben el mismo tratamiento a pesar de ser cada uno de una manera diferente. A algunos les puede beneficiar el tratamientos mientras que para otros puede ser nulo o producir grandes efectos adversos.
La medicina personalizada desarrolla dianas terapéuticas que permitan atacar al tumor en su alteración y beneficiar al paciente con la terapia dirigida.
Los diagnósticos en la medicina de precisión se amplían respecto a la medicina tradicional. Permite diagnosticar a nivel molecular, de genómica o con análisis de metilación (cubierta del ADN), basándose en la trayectoria familiar y factores externos para poder llegar a definir un tratamiento especifico.
“Para diseñar las moléculas en la medicina de precisión necesitamos analizar el ADN y el ARN y los análisis de metabólica, pudiendo hacerse bien en el tumor, en la metástasis o en la biopsia liquida (detección de las células tumorales que pueden estar presentes en la sangre)”, informa la doctora Ana Fernández-Teijeiro.
Este tipo de medicina permite en la radioterapia analizar factores que puedan indicar la sensibilidad al tratamiento. De esta forma, los especialistas podrían determinar diferentes grupos de tratamiento radioresistentes, más radiosensibles o con alto riesgo de toxicidad. También permite monitorizar al paciente después del tratamiento.
Barreras biológicas para aplicaciones de la medicina de precisión
El diseño de medicinas tiene algunas dificultades ya que “hablamos de que el fármaco tiene que llegar a la intimidad de la célula para poder alterarla”. Hay cantidad de barreras dentro del paciente para acceder a ello. Por esta razón se están diseñando nanopartículas de distinta composición.
“Es el futuro y es en lo que están trabajando los laboratorios mas sofisticados. Es una manera de llevar la medicina a la intimidad de la célula”.
¿Por qué en España necesitamos implementar la MP?
Actualmente en España hay cinco centros que participan de este consorcio para la innovación de nuevas terapias en el cáncer infantil: la ITCC.
Agrupa a los hospitales Vall d’Hebron (Barcelona), La Fe (Valencia), Niño Jesús (Madrid), San Joan de Deu (Barcelona) y La Paz (Madrid).
“Necesitamos mejorar el diagnostico y el tratamiento. A diferencia de otros países, en España no tenemos de momento un programa de medicina de precisión pediátrica. Lo que tenemos son grupos con iniciativa que han ofertado de forma desinteresada poder realizar estos estudios en los pacientes y apoyar la inclusión en algunos ensayos clínicos”, reclama la doctora.
Dentro de la Sociedad Española de Hematología y Oncología Pediátrica (SEHOP) hay algunos centros que han empezado a desarrollar ensayos clínicos.
Una red de hospitales
España cuenta con 40 unidades de cáncer pediátrico, “detectando que el 70 % son atendidos en las unidades mas grandes, pero no todos los pacientes podían beneficiarse de estos centros”.
Con ayuda del Ministerio de Sanidad y las Consejerías de Sanidad se puso en marcha en 2019, con actualización en 2021, una ordenación del cáncer pediátrico de tal manera que a nivel de las comunidades autónomas se trabaje en red junto a los hospitales mas importantes.
“Lo que queremos es que la medicina de precisión en España sea una realidad. Deseamos que desde el Ministerio de Sanidad se pueda definir una cartera genómica en cáncer pediátrico que sea de referencia para todo le sistema nacional de salud y posibilite que en cualquiera de los centros de referencia que puedan hacerlo se facilite el diagnostico molecular y el tratamiento de los pacientes”.
De esta forma nace unos de los “grandes retos de la oncología pediátrica para los próximos 10 años”.
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