Estos son algunos de los datos más destacados del Informe Anual 2023 de Acceso a los Medicamentos Huérfanos de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) que analiza la situación de estos fármacos en Europa y su disponibilidad para los pacientes en España.
Los medicamentos huérfanos son tratamientos innovadores que se dirigen exclusivamente a diagnosticar, prevenir o tratar a pacientes con enfermedades minoritarias, las que afectan a menos de 5 por 10.000 personas y que carecen de tratamiento alternativo.
Nuevas designaciones
El informe refleja que, a nivel europeo, se ha producido un descenso tanto en el número de nuevas designaciones huérfanas, al pasar de 29 en 2022 a 19 este año, como en el número de nuevas autorizaciones comerciales, de 24 a 12.
Sin embargo, en España han mejorado estos datos: en 2023 se financiaron 21 nuevos medicamentos huérfanos, 12 más que en el año anterior, sumando 78 el número total de medicamentos financiados por la sanidad pública, un 53 % del total de los 147 fármacos que disponen de autorización de comercialización por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés).
Según AELMHU, comparando con años anteriores, “es la primera vez en cinco años que España financia más de la mitad de los medicamentos huérfanos autorizados por la Unión Europea”, aunque casi la mitad de estos nuevos productos están financiados con restricciones y precio condicionado.
De los 45 medicamentos aprobados en Europa que no están financiados en España (15 menos que en 2022), el 40 % corresponden al área de oncología y un 24 % a la metabólica, entre otras.
Casi la mitad de esos medicamentos no financiados lleva esperando más de tres años para su
incorporación al Sistema Nacional de Salud.
Los criterios por los que no se financia son por cuestiones de racionalización del gasto público en la prestación farmacéutica y por su valor terapéutico, social y beneficio clínico incremental, teniendo en cuenta su relación coste-efectividad.
Además, de los 78 medicamentos huérfanos financiados por la sanidad pública, 38 (el 49%) están financiado con restricciones, es decir, con limitación de indicaciones o indicaciones no financiadas.
Un indicador en el que España no mejora a 31 de diciembre de 2023 es que hay 24 medicamentos huérfanos con autorización de comercialización en Europa pero sin obtener el código nacional (CN) para su venta en el mercado español.
Se reducen los tiempos de espera
El tiempo medio para aprobar la financiación en el último año se ha reducido a 23 meses, 11 menos que en 2022.
“Sin duda, esto representa un avance importante con respecto a los retrasos producidos en los últimos años. No obstante, es necesario continuar con este impulso para poder alcanzar los tiempos de financiación de 2019, cuya media de espera estaba en 14 meses o, incluso, reducirlos”, señala el estudio.
La presidenta de AELMHU, María José Sánchez Losada, explica que en 2023 se intensificó el diálogo con las distintas administraciones públicas “para sensibilizar sobre la ralentización y el descenso que se produjo en el acceso a los medicamentos huérfanos durante los últimos años”.
“Las mejoras producidas -apunta- tanto en financiación como en tiempos de espera durante este último ejercicio han supuesto un cambio significativo que, desde nuestra asociación, valoramos positivamente y esperamos que se convierta en una tendencia de cara a los próximos años”.
AELMHU es una asociación sin ánimo de lucro que agrupa a empresas farmacéuticas y biotecnológicas con el compromiso de invertir en descubrir y desarrollar terapias innovadoras capaces de mejorar la salud y la calidad de vida de los pacientes que padecen enfermedades raras y ultrarraras.
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