Doce medidas para mejorar el acceso de los pacientes con enfermedades raras a nuevos tratamientos

Alrededor de tres millones de españoles conviven con alguna de las diferentes enfermedades raras que existen, patologías que en su mayoría (95%) carecen de tratamientos.

En estos casos, la llegada de un medicamento innovador es muchas veces la única esperanza, especialmente cuando la patología es grave.

Los medicamentos huérfanos, destinados a tratar estas enfermedades poco frecuentes, fueron reconocidos en Europa en el año 2000.

Solo el año pasado la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) aprobó 24 fármacos para enfermedades raras, el 41% del total de nuevos principios activos autorizados durante el año.

Sin embargo, en España solo están disponibles el 44% de los medicamentos huérfanos que se aprueban en Europa, según el último informe anual de indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa.

En este contexto, Farmaindustria ha lanzado el documento Propuestas para la mejora del acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos.

Un documento que recoge doce medidas específicas para lograr que los pacientes españoles con enfermedades raras tengan el máximo de oportunidades disponibles para tratarse, en línea con los europeos. 

“Los pacientes con enfermedades raras no pueden esperar a tener toda la evidencia para financiar un medicamento que ya tiene una autorización europea con el balance beneficio-riesgo favorable”, afirma la directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros.

España, en desigualdad

Según señala Farmaindustria, en España los medicamentos huérfanos siguen los mismos procesos de evaluación y autorización que el resto de los fármacos, a diferencia de otros países de Europa donde ya se tienen en cuenta sus circunstancias específicas, como el número de pacientes afectados o la falta de tratamiento alternativo, entre otros factores.

Esto genera que en España exista desigualdad en este tipo de tratamientos, limitando el acceso de las personas que los necesitan.

De hecho, un estudio publicado en Journal of Rare Diseases en 2020 concluyó que el 75 % de 32 países de Europa, Canadá y Nueva Zelanda analizados tenían algún enfoque distinto para estos fármacos y reconocían que no podían evaluarse de forma convencional.

"Estamos ante una situación de clara desigualdad respecto a los pacientes de otros países como Alemania, Italia o Francia. Necesitamos abordar de forma específica el acceso a medicamentos huérfanos para conseguir situar en una buena posición en el contexto europeo, como ya lo estamos en investigación clínica", explica Pineros.

Doce propuestas para mejorar el acceso

Así, desde Farmaindustria enumeran doce propuestas para aumentar y acelerar la llegada de nuevos tratamientos a los pacientes con enfermedades raras:

1. Establecer un diálogo temprano con la Administración una vez que el fármaco ha recibido un informe favorable desde la EMA.
2. Un procedimiento de evaluación financiera acelerado.
3. Crear un comité consultivo externo específico, que incluya a sociedades científicas, asociaciones de pacientes y expertos de reconocido prestigio en la patología que analicen las circunstancias de cada fármaco.
4. Adoptar criterios concretos de financiación para medicamentos huérfanos.
5. Establecer criterios para la definición de modelos longitudinales de financiación.
6. Comprender y aceptar las especificidades y limitaciones de los medicamentos huérfanos en cuanto al nivel de los datos que, por su propia naturaleza, pueden aportar.
7. Realizar primero una evaluación terapéutica y posteriormente la evaluación económica.
8. Respecto a los Informes de Posicionamiento Terapéutico, sería recomendable que si se hace una evaluación económica, se realizara una vez determinado el precio de financiación.
9. Mejorar los sistemas de recogida de información, con una mayor optimización y automatización que aproveche las oportunidades de la futura Estrategia de Salud Digital.
10. Un nuevo abordaje que permita mejorar el proceso de evaluación y financiación de los medicamentos huérfanos, teniendo en cuenta el auge de la investigación en este campo.
11. Un medicamento huérfano debe estar sometido a un esquema de financiación especial, por lo que no debe compararse con otros medicamentos que carecen de estas peculiaridades.
12. Aprobar un procedimiento específico de financiación de derivaciones, con el objetivo de equilibrar el impacto asistencial que generan estos medicamentos en las comunidades autónomas.