La tecnología CRISPR aspira a garantizar su aplicación segura para terapia en humanos

Este profesor, titular de Microbiología de la Universidad de Alicante (UA), es uno de los pioneros que ha caracterizado y renombrado está técnica, cuyo desarrollo de edición de genes ha abierto múltiples posibilidades tanto en la investigación biotecnológica como en la lucha contra las enfermedades.

Martínez Mojica intervendrá como uno de los ponentes principales en BioSpain 2016, un evento mundial que se celebrará en Bilbao, en septiembre próximo, coorganizado por la Asociación Española de Bioempresas (ASEBIO) y la Agencia Vasca de Desarrollo Empresarial (SPRI).

CRISPR, que significa "repeticiones de ADN palindrómicas (se leen igual en ambos sentidos) cortas, agrupadas y regularmente espaciadas", es un sistema inmunitario con un mecanismo que sirve para defenderse de la invasión de virus y es capaz de guardar una memoria y un registro de infecciones anteriores.

Esta herramienta, explica Martínez Mojica, se dirige a cualquier lugar del genoma, donde reside la información genética -el libro de instrucciones que todos tenemos-, de forma que ésta se pueda reeditar, lo que permite, por ejemplo, eliminar genes que no funcionan bien y son responsables de enfermedades congénitas.

"La puerta que se abre es la manipulación de la información genética de cualquier ser vivo, y a partir de ahí las aplicaciones son diversas: biotecnología, agricultura, ganadería, medicina, todo lo relacionado con las ciencias de la vida", ha expuesto este investigador.

Sobre sus aplicaciones en el campo de las terapias, Mojica subraya que además de identificar los genes responsables de alteraciones genéticas, estos genes se podrían reemplazar, corregir y eliminar en el paciente, permitiendo el tratamiento y prevención de enfermedades hereditarias, tal y como se está haciendo actualmente en animales de laboratorio y células humanas.

"Lo realista sin arriesgarnos -asegura el investigador- es decir que con estas herramientas se pueden estudiar procesos cancerígenos, ya que este sistema permite identificar, mejor que con ninguna otra herramienta disponible actualmente, los genes implicados en este tipo de procesos genéticos complejos".

"En aquellas enfermedades neurológicas, como algunos casos párkinson o alzhéimer, que sean debidas a trastornos genéticos o a la producción de alguna proteína tóxica, se podría llegar a lograr su eliminación; toda alteración que tenga un componente genético se puede abordar con esta herramienta", añade.

Francisco J. Martínez Mojica, especialista en investigación básica, precisa que él no es el responsable de esta tecnología y explica que su labor pionera fue descubrir y describir estos sistemas en sus hospedadores naturales, las bacterias, y trabajar con ellos cuando nadie lo hacía, pero matiza que el desarrollo de la técnica ha correspondido a otros.

¿Y cuáles son los próximos pasos que CRISPR puede dar a medio y largo plazo le preguntamos?: "Lo que se está intentando claramente es poner la técnica a punto para garantizar su aplicación con seguridad en terapias en humanos"; y añade que en fechas próximas van a aparecer publicaciones científicas en esta dirección.