España tarda casi tres años en financiar un medicamento huérfano, “muy lejos de los seis meses deseables como tiempo medio máximo para la aprobación y financiación”, según la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) que demanda un cambio de modelo y un pacto colectivo.
Estos son los datos del Informe Anual de Acceso de 2022 en el que cada año AELMHU ofrece un análisis de la situación de los medicamentos huérfanos en Europa y en España y ante el Día Mundial de las Enfermedades Raras que se conmemora el 28 de febrero.
Los medicamentos huérfanos están destinados a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar a pacientes que sufren alguna enfermedad rara o minoritaria sin alternativa terapéutica. Se trata de fármacos innovadores, la mayoría de ellos de origen biotecnológico.
Los datos en Europa
Según los primeros datos analizados por AELMHU, 2022 fue “un año excelente” en la Unión Europa, con máximos históricos en nuevas designaciones huérfanas de productos con nombre comercial (29) así como de autorizaciones de comercialización europeas (24).
Esto ha elevado la cifra de medicamentos huérfanos autorizados en la Unión Europea (UE) a 146.
Los datos de medicamentos huérfanos en España
Por contra, el estudio refleja que los indicadores en España “se encuentran lejos de ser extraordinarios”.
A 31 de diciembre de 2022, España contaba con 123 medicamentos huérfanos con Código Nacional y 63 financiados, lo que significa que 60 productos huérfanos siguen pendientes de financiación en nuestro país, 5 más que en 2021, cerca de la mitad (45%) de los cuales lleva más de 3 años esperando su incorporación al SNS.
Si bien 17 nuevos medicamentos huérfanos adquirieron Código Nacional (CN) en nuestro país, solo 9 fueron financiados, lo que representa un descenso de un 37% con respecto al ejercicio pasado (5 productos financiados menos).
Además, el 100% de esos nuevos productos financiados obtuvieron un precio condicionado: todos presentan condiciones de seguimiento, 4 están sometidos a coste máximo por paciente y 2 tienen techo de gasto.
El tiempo medio de espera para lograr una decisión de precio y reembolso, en el caso de los 9 medicamentos huérfanos que sí fueron financiados, se elevó hasta los 34 meses, 10 meses más de media que el año pasado, muy lejos de los 6 meses deseables como tiempo medio máximo para la aprobación y financiación.
Tampoco se ha aprobado la financiación de ninguna terapia avanzadas huérfana el año pasado.
Cambio de modelo y pacto colectivo
Ante esta situación, AELMHU plantea una propuesta alternativa de modelo para los medicamentos huérfanos que ya ha dado a conocer al Ministerio de Sanidad:
- El reconocimiento del valor económico y social que aporta la investigación sobre nuevos productos e indicaciones.
- La equidad en el acceso a los tratamientos.
- La agilización de procesos burocráticos, la mejora del proceso de evaluación, los nuevos modelos de financiación, etc.
- Dotar de mayor certidumbre, transparencia y participación a todo el trámite de aprobación de los medicamentos huérfanos en España.
Según la presidenta de AELMHU: “La innovación es un activo tangible para los pacientes y la sociedad, pero también un proyecto de futuro y de país. Por eso, planteamos una completa batería de recomendaciones, para urgir a todos los agentes implicados a un cambio de modelo, ya que miles de pacientes y familias nos están esperando”.
AELMHU invita al debate público de sus propuestas y convoca a todos los agentes implicados -industria, pacientes, comunidad científica, profesionales, decisores públicos y a toda la sociedad- a un gran pacto colectivo con el fin de buscar consensos alrededor de las soluciones que de verdad mejoran la calidad de vida de todas las personas y familias que padecen una enfermedad minoritaria y miran a la investigación con total esperanza.
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