Daniel de Vicente tuvo que esperar hasta los 36 años para ser diagnosticado de una enfermedad que le aquejaba desde los seis meses de vida: el déficit de esfingomielinasa ácida o ASMD, una dolencia rara y degenerativa para la que aún no hay tratamiento aprobado en España.
Aún así, De Vicente ha experimentado un cambio trascendental en su calidad de vida: lleva seis años en un ensayo clínico que le ha permitido «revertir» la progresión de su enfermedad, y del que se benefician otros cuatro pacientes españoles.
«España es de los países de Europa donde mayor número de ensayos clínicos se realizan, pero luego (…) no existe un buen acceso a los tratamientos (en comparación con otros países europeos). Es un poco una incongruencia», explica De Vicente, que es miembro de la junta directiva de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), en una entrevista con EFE.
En España sólo se comercializa alrededor del 58 % de los fármacos que aprueba la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), mientras que en Alemania ese porcentaje ronda el 90 %; y esos tratamientos llegan al mercado español con un retraso de 629 días desde su aprobación por los reguladores europeos, según el informe ‘Indicador de la espera en el acceso a terapias innovadoras’ (WAIT).
Esa demora es aún mayor en países del este de Europa: en Polonia y Rumanía supera los dos años, y la disponibilidad se reduce en el caso de los medicamentos huérfanos, aquellos que tratan enfermedades raras, de acuerdo con el informe, publicado en abril por la Federación Europea de Industrias y Asociaciones Farmacéuticas (Efpia, en inglés).
Abordar el acceso con incentivos
Para solucionar ese problema, la Comisión Europea tuvo una idea: ofrecer incentivos a aquellos fabricantes que logren comercializar sus medicamentos en todos los estados miembros de la Unión Europea (UE) en sus primeros dos o tres años en el mercado, una propuesta que incluyó en el proyecto de reforma farmacéutica que presentó en abril.
«Queremos crear un mercado único de medicamentos, y un elemento central para ello es proporcionar un acceso más igualitario a los fármacos», dice a EFE una portavoz de la Comisión. «No podemos tener pacientes de segunda clase«.
En la actualidad, la empresa que ha desarrollado un nuevo medicamento es la única que puede hacer uso de los datos resultantes de sus ensayos clínicos durante los primeros 8 años, y otras compañías no pueden vender sus genéricos derivados hasta pasados otros dos, con lo que el blindaje dura 10 años en total, o un máximo de 11 en ciertos casos.
Si prospera la propuesta de la Comisión, que aún debe ser debatida por el Parlamento Europeo y los Estados miembros, ese periodo se reduciría a 8 años, que solo pueden extenderse en algunos supuestos, incluidos dos años más si las medicinas consiguen venderse a corto plazo en todos los Estados miembros.
Según Icíar Sanz de Madrid, directora del departamento internacional de Farmaindustria, es «imposible» cumplir con ese nuevo requisito que impulsa la Comisión, dada la complejidad y fragmentación del mercado farmacéutico en los Veintisiete.
«Los incentivos no van a cambiar el acceso, porque el acceso es un procedimiento nacional y la fijación del precio y las condiciones de reembolso las ponen Estados miembros«, asegura Sanz de Madrid en una entrevista con EFE.
«Si los incentivos son una herramienta para promover la innovación, ¿por qué utilizas esa herramienta para abordar el acceso, que es como si viene un pintor a arreglarte la nevera?», planteó la representante de esa asociación de industria farmacéutica española.
Desde la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), opinan que la propuesta de la Comisión no encaja con «la realidad con la que se encuentra una compañía a la hora de comercializar sus medicamentos en Europa».
«No refleja las diferencias existentes entre cada Estado miembro a la hora de financiar un medicamento huérfano, ni las dificultades que supondría para pequeñas y medianas empresas comercializar sus medicamentos en un corto plazo de tiempo en toda la UE», afirma a EFE una vocal de la Aelmhu, Beatriz Perales.
Cumplir con ese esquema también le parece «complicado» a Simone Boselli, director de asuntos públicos de la Organización Europea de Enfermedades Raras (Eurordis).
Al mismo tiempo, en el campo de las enfermedades raras, si los medicamentos «no se lanzan en varios países a la vez, no se consiguen más pacientes» para que la inversión le salga a cuenta al laboratorio, porque, por definición, ese tipo de dolencias tienen una prevalencia inferior a 5 casos por cada 10.000 personas en la UE, explica Boselli en una entrevista con EFE.
Mientras, la Comisión Europea defiende que el sistema que ha propuesto ampliará el acceso a medicamentos para «alrededor de 70 millones más de personas» en la UE, al tiempo que mantiene uno de los sistemas de incentivos «más generosos del mundo» y garantiza un «proceso de autorización más rápido» en la EMA.
«Necesidades médicas no cubiertas»
Otro capítulo de la reforma que preocupa tanto a Eurordis como a Aelmhu y FarmaIndustria es la introducción de dos conceptos que también están asociados a una mayor protección en el mercado: «necesidades médicas no cubiertas» y «necesidades médicas no cubiertas de alta prioridad» (‘high unmet medical needs’, en inglés).
El primer concepto describe aquellos medicamentos innovadores que traten enfermedades que amenacen la vida o sean «gravemente debilitantes», siempre que su aprobación pueda suponer «una reducción significativa en la morbilidad o mortalidad» de la dolencia y que no exista ya en el mercado de la Unión un producto para tratarla (o que si lo hay, éste implique demasiados riesgos).
El segundo apartado es el reservado a las enfermedades raras para las que la llegada de ese tratamiento al mercado supondría un «avance terapéutico excepcional».
Los fármacos que cumplan con el primer concepto pueden conseguir un año más de exclusividad en el mercado (hasta 9), y los que encajen en el segundo pueden llegar a 10, los mismos que tienen según el marco regulatorio actual.
La Comisión defiende, sin embargo, que la protección potencial máxima de los medicamentos huérfanos es de 13 años, en caso de que además se lancen a la vez en todos los Estados miembros (1 año más) y sirvan para tratar una segunda enfermedad rara (hasta dos años más).
Las fuentes consultadas por EFE coinciden en que los criterios de definición de esos conceptos son demasiado «estrictos», en palabras de Boselli, que advierte que «muy, muy pocas de las terapias» que salen al mercado para enfermedades raras suponen un avance terapéutico «transformador» o son «curativas», por lo que teme que se pierdan incentivos en función de la interpretación de ese requisito.
«Nosotros abogamos por una definición mucho más amplia«, que incluya también, por ejemplo, a aquellas enfermedades que supongan un deterioro notable en la calidad de vida, apunta Sanz de Madrid, de FarmaIndustria.
En el Comité de Salud Pública del Parlamento Europeo (ENVI) se han propuesto enmiendas que van en esa línea, pero aún es pronto para saber en qué dirección tirará el pleno de la Eurocámara, ya que el debate se alargará con toda seguridad hasta mucho después de las elecciones europeas de junio de 2024.
El futuro de la innovación en Europa
Sanz de Madrid no cree que se apruebe la reforma hasta dentro de «tres o cuatro años», pero tampoco ve probable que el proyecto se quede aparcado por el camino, porque no ha habido una reforma farmacéutica en dos décadas en la UE y ese es «un objetivo clarísimo de todos los Estados miembros».
Si la propuesta llegara a aprobarse sin cambios, esa representante de FarmaIndustria cree que enviaría «una señal clara a los inversores extranjeros» de que se va a «desproteger la innovación» farmacéutica en Europa.
Eso agravaría la «pérdida progresiva de competitividad» de Europa respecto a Estados Unidos y China, que dura ya «más de 25 años«, y provocaría una «huida hacia adelante hacia otras regiones», pronostica.
«Hemos calculado que, para el 2030, la cuota de mercado en investigación sería de un 54 % en Estados Unidos y de un 25 % en la Unión Europea» si se aprueba la reforma, agrega.
Desde las asociaciones de pacientes, sugieren otras vías para aumentar la innovación en enfermedades no cubiertas en Europa: crear «un fondo solidario europeo para medicamentos huérfanos«, según Feder; o mejorar la colaboración con el sector académico en los ensayos clínicos, como propone Eurordis.
«Para mí, el verdadero problema es que no estamos realmente centrados en cómo satisfacer las necesidades de los pacientes«, concluye Boselli.
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